메이라GT엑스홀딩스(MGTX), FDA로부터 AAV2-hAQP1의 RMAT 지정 승인

메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 FDA가 AAV2-hAQP1의 RMAT 지정을 승인했다.

9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AAV2-hAQP1에 대해 2/3등급 방사선 유도 구강건조증(RIX) 치료를 위한 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.

이 RMAT 지정은 AAV2-hAQP1이 이 고통스러운 질환에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 나타내는 초기 임상 증거를 인정받은 것이다.

RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 가능성을 제공한다.
메이라GT엑스홀딩스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "이 RMAT 지정은 방사선 치료 후 구강건조증으로 고통받는 환자들의 삶을 크게 개선할 수 있는 AAV2-hAQP1 치료의 잠재력을 나타내는 데이터의 강점을 강조한다"고 말했다.

RMAT 지정을 받기 위해서는 약물 후보가 고급 재생 의학, 즉 유전자 치료여야 하며, 심각한 질환을 목표로 해야 하고, 초기 임상 증거를 통해 해결되지 않은 필요를 충족할 수 있는 잠재력을 보여야 한다.

RMAT 지정을 위한 임상 데이터 요구 사항은 높은 기준을 요구하며, 모든 RMAT 지정 신청의 절반 미만이 승인된다.

따라서 회사는 AAV-hAQP1 프로그램에 대한 이 지정을 받게 되어 매우 기쁘게 생각하며, FDA와 긴밀히 협력하여 대체 치료법이 없는 환자들에게 이 잠재적으로 생명을 변화시킬 치료를 가능한 한 빨리 제공할 수 있기를 기대한다.

RMAT 지정은 21세기 치료법 법안에 따라 유망한 재생 의학 치료 후보의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 설립되었으며, 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료, 수정, 역전 또는 치유하는 인간 유전자 치료를 포함한다.

RMAT 지정은 FDA와의 상호작용을 증가시키고, 진행 중인 제품 개발 프로그램, 임상 시험 및 제조 개발 전략을 가속화하기 위한 즉각적인 다학제 종합 논의를 가능하게 한다.AAV2-hAQP1은 이전에 FDA로부터 고아약 지정도 받았다.
AAV2-hAQP1은 방사선 치료를 받은 두경부 암 환자의 30-40%에 영향을 미치는 심각한 구강건조증의 치료를 위해 소량이 비침습적으로 침샘에 전달되는 방식으로, 메이라GT엑스홀딩스의 독자적인 생산 공정으로 제조된 AAV2-hAQP1의 소량 투여는 낮은 제조 비용을 가능하게 하며, 장기적인 내구성과 전달 용이성 덕분에 이 대규모 시장은 매력적인 상업적 기회를 제공한다.

메이라GT엑스홀딩스는 임상 단계의 유전자 치료 회사로, 광범위한 임상 프로그램을 지원하는 제조 능력을 보유하고 있다.

회사는 GMP를 위한 내부 플라스미드 생산, 두 개의 GMP 바이러스 벡터 생산 시설 및 안정성 및 출시를 위한 내부 품질 관리 허브를 운영하고 있으며, 상업 공급을 위한 IND 적합성을 갖추고 있다.

또한, 메이라GT엑스홀딩스는 유전자 발현의 정밀하고 용량 반응적인 조절을 가능하게 하는 변형 리보스위치 유전자 조절 플랫폼 기술을 개발하였다.

이 회사는 GLP-1, GIP, 글루카곤 및 PYY와 같은 대사 펩타이드의 전달을 위해 리보스위치 플랫폼을 집중하고 있으며, 종양학 및 자가면역 질환을 위한 세포 치료에도 주력하고 있다.

메이라GT엑스홀딩스는 유전자 치료를 보다 일반적인 질병에 적용할 수 있는 기술을 개발하여 효능을 높이고, 새로운 표적을 다루며, 높은 unmet need를 가진 대규모 질병 영역에서 접근성을 확대하고 있다.



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미국증권거래소 공시팀