16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 펩젠은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀셴 근육병(DMD) 환자를 대상으로 하는 CONNECT2-EDO51 임상시험을 시작하기 위한 임상시험 신약(IND) 신청에 대한 임상 보류 통지를 받았다. FDA는 공식 임상 보류 서한을 30일 이내에 회사에 제공할 것이라고 밝혔다.
CONNECT2는 펩젠의 2상 다국적 이중 맹검 위약 대조 임상시험으로, 25주 동안 DMD 환자를 대상으로 PGN-EDO51을 연구하는 것이다. 이 연구는 영국에서 진행 중이다.
펩젠의 R&D 책임자인 폴 스트렉 박사는 "우리는 CONNECT2를 시작하기 위한 신청에 대한 FDA의 질문을 가능한 한 신속하게 해결하기 위해 긴밀히 협력할 계획이다"라고 말했다. "현재 캐나다에서 DMD를 앓고 있는 소년 및 젊은 남성을 대상으로 한 PGN-EDO51의 개방형 CONNECT1-EDO51 임상시험은 계획대로 진행되고 있으며, 10 mg/kg 용량 코호트의 등록이 완료되었다.이 코호트의 모든 4명의 환자는 최소한 한 번의 투여를 받았다."다.
FDA는 PGN-EDO51에 대해 엑손 51 건너뛰기 접근법에 적합한 DMD 환자 치료를 위한 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 부여했다. 펩젠은 심각한 신경근육 및 신경 질환 치료의 혁신을 목표로 하는 임상 단계의 생명공학 회사이다. 펩젠의 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드(EDO) 플랫폼은 10년 이상의 연구 개발을 기반으로 하며, 세포 침투 펩타이드를 활용하여 결합된 올리고뉴클레오타이드 치료제의 흡수 및 활성을 개선한다.
이 보도자료에는 1995년 개정된 사모증권소송개혁법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다. 이러한 진술은 "목표", "예상", "신뢰", "가능성", "계획" 등의 단어로 식별될 수 있다. 이 보도자료의 미래 예측 진술은 현재의 기대, 추정 및 예측에 기반하고 있으며, 실제 결과가 이러한 진술과 실질적으로 다를 수 있는 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.
이러한 위험과 불확실성에는 PGN-EDO51을 포함한 제품 후보 물질의 개발 활동을 성공적으로 시작하거나 완료하지 못할 위험, 임상 시험에 환자를 등록할 수 있는 능력, 임상 및 전임상 연구 결과에 대한 해석이 잘못될 수 있는 가능성 등이 포함된다. 또한, 펩젠의 프로그램 및 운영에 대한 추가 위험은 SEC에 제출된 최신 연례 보고서(Form 10-K) 및 분기 보고서(Form 10-Q)에 설명되어 있다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
<저작권자 ©GLOBALEPIC 무단 전재 및 재배포 금지>
