브릿지바이오파마(BBIO, BridgeBio Pharma, Inc. )는 CAH 치료를 위한 유전자 치료 임상시험 결과를 발표했다.

11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 10일, 브릿지바이오파마가 "브릿지바이오파마, 선천성 부신 과형성증(CAH) 치료를 위한 임상 1/2상 시험 결과 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.보도자료는 현재 보고서의 부록으로 첨부되어 있으며, 여기서 주요 결과가 언급되었다.

모든 환자에서 BBP-631의 고용량 코호트에서 내인성 코르티솔 생산이 증가했고, 이는 CAH 환자에서 처음으로 관찰된 결과이다.유전자 치료는 잘 견뎌졌으며, 치료와 관련된 심각한 부작용(SAE)은 보고되지 않았다.

그러나 이 프로그램에서 달성된 새로운 과학적 발전에도 불구하고, 현재 데이터는 추가 자본 투자를 정당화하지 않으며, 유전자 치료 예산이 크게 축소될 예정이다.

브릿지바이오파마는 CAH 치료를 위한 BBP-631의 개발을 더 이상 추구하지 않으며, CAH 치료를 위한 BBP-631 또는 차세대 유전자 치료의 미래 개발을 지원하기 위한 파트너십 기회를 적극적으로 모색하고 있다.

CAH는 미국과 유럽연합에서 75,000건 이상의 사례가 추정되는 매우 일반적인 유전 질환이다.

BBP-631은 21-하이드록실레이스 결핍으로 인한 CAH를 치료하기 위해 개발된 AAV5 유전자 치료제로, 21-하이드록실레이스 유전자의 기능적 복사본을 전달하도록 설계되었다.

성공할 경우, BBP-631은 CAH 환자가 자연적으로 자신의 코르티솔과 알도스테론을 생성할 수 있도록 하여 호르몬과 스테로이드 균형을 회복할 수 있을 것으로 기대된다.

브릿지바이오파마의 CEO인 닐 쿠마르는 "현재까지의 데이터는 아직 혁신적이지 않지만, 이 연구는 CAH 환자들이 실제로 자신의 코르티솔을 생성할 수 있음을 처음으로 보여주었다"고 말했다.

CFO인 브라이언 스테픈슨은 "이번 시험 결과가 추가 자본 투자를 정당화하지 않기 때문에, 유전자 치료 예산을 5천만 달러 이상 줄일 것"이라고 밝혔다.

브릿지바이오파마는 유전자 치료가 중요한 미충족 수요를 충족할 잠재력이 있다고 믿으며, FDA 및 카나반 커뮤니티와 긴밀히 협력하여 카나반 질환을 앓고 있는 가족들에게 치료를 최대한 빨리 제공할 계획이다.

현재 브릿지바이오파마는 CAH 치료를 위한 BBP-631의 개발을 중단하고 있으며, CAH 치료를 위한 BBP-631 또는 차세대 유전자 치료의 미래 개발을 지원하기 위한 파트너십 기회를 적극적으로 모색하고 있다.

현재 브릿지바이오파마의 재무 상태는 유전자 치료 예산이 크게 축소될 예정이며, CAH 치료를 위한 추가 자본 투자가 이루어지지 않을 것이라는 점에서 불안정한 상황이다.



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미국증권거래소 공시팀