9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 리젤파머슈티컬스가 하위 위험 골수형성이상증후군(LR-MDS) 환자에서 R289의 진행 중인 1b 임상 시험의 초기 데이터를 발표했다.
리젤의 보도자료 제목은 "리젤, 66회 ASH 연례 회의 및 전시회에서 LR-MDS에서 R289 평가에 대한 진행 중인 1b 연구의 초기 데이터 강조"이다.이 보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.
리젤파머슈티컬스는 혈액 질환 및 암에 중점을 둔 상업 단계의 생명공학 회사로, R289는 IRAK1 및 IRAK4의 강력하고 선택적인 이중 억제제인 R835의 경구 프로드럭이다.
리젤의 최고 의학 책임자인 리사 로이카예르는 "수혈 의존성 LR-MDS를 가진 노인 환자들은 효과적인 치료 옵션이 거의 없다. R289가 지금까지 보여준 안전성과 내약성 프로필, 그리고 관찰된 혈액학적 반응의 첫 증거에 고무된다"고 말했다.
리젤의 R289에 대한 공개 라벨 1b 연구는 이전 치료에 R/R된 하위 위험 MDS 환자를 모집하고 있으며, 연구의 주요 목표는 R289의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다.
2024년 10월 25일 기준 interim 데이터의 주요 하이라이트는 22명의 환자가 등록되었고, 중간 연령은 76세이며, 이전 치료의 중간 수는 3회(범위: 1-8회)였다.
73%와 77%의 환자가 각각 저메틸화제 또는 루스파테셉트를 받았고, 73%의 환자가 기저선에서 높은 수혈 부담(HTB)을 보였다.
치료 중간 기간은 4.6개월(범위: 0.9-22.4개월)이며, R289는 이 중증 치료를 받은 LR-MDS 환자 집단에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.
R289의 용량이 증가함에 따라 R835의 노출도 증가했으며, 500mg QD 이상의 용량에서 R835의 혈장 농도가 일부 환자에서 50% 또는 90%의 리포폴리사카라이드 유도 사이토카인 억제와 상관관계가 있었다.
18명의 효능 평가 가능한 환자 중 40%에서 혈액학적 반응이 나타났으며, 3명의 환자가 8주 이상의 적혈구 수혈 독립성을 달성했다.
R289는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이전 치료를 받은 수혈 의존성 LR-MDS 환자 치료를 위한 신속 심사 지정을 받았다.
리젤파머슈티컬스는 1996년에 설립되어 샌프란시스코에 본사를 두고 있으며, 혈액 질환 및 암 환자의 삶을 크게 개선하는 새로운 치료법을 발견하고 개발하는 데 전념하고 있다.
현재 리젤의 재무 상태는 안정적이며, R289의 임상 시험 결과에 따라 향후 성장 가능성이 높다.
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미국증권거래소 공시팀
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