10일 미국 증권거래위원회에 따르면 치매릭스는 2024년 12월 10일 투자자 및 분석가와의 회의에서 사용할 업데이트된 기업 발표 자료를 공개했다.
이 발표 자료는 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션을 통해 접근할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.
이 자료는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법에 따라 등록신청서나 기타 문서에 참조될 수 없다. 2024년 12월 9일, 회사는 H3 K27M 변이 확산 교모세포종에 대한 치료제로서 dordaviprone(ONC201)의 가속 승인을 요청하는 완전한 신약 신청(NDA)을 제출할 계획을 발표했다.이는 미국 식품의약국(FDA)과의 광범위한 대화에 따른 것이다.
이 약물은 H3 K27M 변이 교모세포종에 대해 희귀 소아 질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)을 받았으며, 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 신청할 자격이 있다.
회사는 다가오는 NDA 제출에 희귀 소아 질환 PRV를 신청할 예정이다. 최근 FDA와 논의된 주요 프로그램 이정표와 추가 지원 데이터는 다음과 같다.
Phase 3 ACTION 연구의 상당한 등록, 50명의 환자를 대상으로 한 2상 객관적 반응률 분석, 최신 교모세포종 반응 평가 기준인 RANO 2.0에 따라 ONC201이 28%의 객관적 반응률을 보였으며, 반응 지속 기간의 중앙값은 10.4개월, 반응까지의 중앙 시간은 4.6개월이었다.
추가적인 임상 데이터 세트와 환자 서사가 현재까지 관찰된 주요 효능 분석을 지지하며, dordaviprone이 H3 K27M 변이 확산 교모세포종의 중심적 특징인 H3K27 트리메틸 손실을 역전시키는 임상 및 비임상 증거가 있다.
또한, dordaviprone을 투여받은 교모세포종 환자와 건강한 자원봉사자에 대한 포괄적인 안전성 데이터베이스가 현재까지 관찰된 유리한 이익/위험 프로필을 지지한다.
회사가 희귀 소아 질환 PRV를 수여받고 이후 제3자에게 판매할 경우, 해당 판매로부터 발생하는 순수익의 50%는 2021년 1월 7일자 Oncoceutics, Inc.와의 합병 계약에 따라 이전 보안 보유자에게 지급될 것이다.
회사는 2025년 초까지 ONC206의 계획된 2상 임상 시험에 대한 권장 용량을 결정할 것으로 예상하고 있다.
ONC206은 ClpP 작용제이자 DRD2 길항제로, 비임상 모델에서 단독 항암 활성을 입증하였으며, 현재 성인 및 소아 환자를 대상으로 하는 용량 증가 임상 시험에 참여하고 있다.
회사는 dordaviprone의 NDA 제출을 2024년 12월로 계획하고 있으며, 2025년에는 미국에서 가속 승인을 받을 가능성이 있다.
현재 H3 K27M 변이 확산 교모세포종에 대한 승인된 치료법이 없으며, 미국 내 총 주소 가능한 시장은 10억 달러를 초과한다.
dordaviprone은 2037년까지 특허 보호를 받으며, 150개 이상의 사이트와 17개국에서 Phase 3 ACTION 연구가 활발히 진행되고 있다.
2024년 9월 30일 기준으로 1억 5,200만 달러의 자본이 운영 자금으로 확보되어 있으며, 내부 및 외부 혁신을 통해 성장을 가속화할 수 있는 위치에 있다.
또한, dordaviprone의 임상 약리학 연구는 다양한 용량 수준에서 잘 견디며, 치료 관련 부작용은 대부분 경미하고 일시적이었다.치료 관련 부작용으로는 메스꺼움과 어지러움이 가장 흔하게 나타났다.
치매릭스의 현재 재무 상태는 자본이 1억 5,200만 달러에 달하며, dordaviprone의 NDA 제출이 예정되어 있어 향후 성장 가능성이 높다.
또한, ONC206의 임상 개발이 진행 중이며, 이로 인해 회사의 제품 파이프라인이 더욱 강화될 것으로 기대된다.
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미국증권거래소 공시팀
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