28일 미국 FDA 홈페이지에 따르면 이엔셀은 전일 human Wharton의 젤리 유래 중간엽 줄기세포 샤르코 마리 투스(Charcot-Marie-Tooth) 병의 치료 목적으로 쓰이는 약물에 대해 희귀 의약품으로 등록됐다.
이엔셀이 삼성가문의 대대적인 유전병으로 알려지고 있는 샤르코마리투스병 유전자 치료 신약 개발에 나서면서 상장 이후 관심을 받고 있다.
특히 이엔셀은 삼성병원에서 스핀오프한 기업으로 알려져 있어 바이오 사업에서의 삼성의 중요 역할을 담당할 것이라는 기대감이 작용하고 있다.
이엔셀은 다품목 세포·유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술을 적용해 말초신경 및 근육질환에 특화된 치료 효능을 가지는 차세대 줄기세포 치료제 EN001을 개발했다.
EN001은 이엔셀의 대표 파이프라인인 차세대 줄기세포 치료제의 내부 물질코드명이며, 대상으로 하는 적응증에 따라 EN001-CMT(샤르코-마리-투스 병) 등이 있다.
샤르코-마리-투스 병은 삼성가에 내려오는 희귀질환으로 알려져 있다. 샤르코마리투스는 운동신경 및 감각신경이 신경의 축색돌기나 혹은 이를 둘러싸고 있는 수초 단백의 형성에 관여하는 유전자의 이상으로 손상되는 유전병이다.
온 몸의 근육이 점점 위축돼 힘이 약해지고 특히 손과 발의 말초신경 발달에 관여하는 유전자가 중복되면서 손과 발의 모양이 기형으로 점차 변해가는 이 질환을 앓은 사람은 마치 샴페인 병을 거꾸로 세운 것과 같은 특징적 기형이 발생하기도 한다.
2,500명 중 1명 꼴로 발생하는 신경계 유전질환인 샤르코마리투스는 보통 50%의 확률로 유전되며 유발하는 돌연변이 유전자를 부모 중 어느 한쪽에서라도 물려받으면 발생한다고 알려졌다.
이처럼 삼성가에 내려오는 희귀질환 치료제를 개발하고 있는 이엔셀은 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 서비스 사업을 위해 2018년 3월 설립된 삼성서울병원 교원창업 기업이다.
[글로벌에픽 증권팀 박진현 기자 / epic@globalepic.co.kr]
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